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重大疾病共性机制研究全国重点实验室已正式获得批复。根据整体规划与安排，重点室将根据实验室研究方向，开展系列学术报告会，邀请业内已取得辉煌成就的专家学者讲解相关科技领域前沿。2023年7月4日，第十期《协和博新论坛》在可胜大楼八楼西报告厅圆满举办。北京大学博雅讲席教授邓宏魁应全重室主任刘德培院士诚挚邀请，为师生们带来了题为“化学重编程：通向下一代再生医学之路”的精彩学术报告。本次论坛由基础所(院)所院长程涛教授主持，基础所(院)领导出席论坛，基础所、协和医院、苏州系统医学研究所500余位教职工学生现场及线上参会。

2021年《Science》发布世界最前沿125个问题，其中“人体组织或器官可以完全再生么？”引起极大关注。人类随着发育，细胞逐渐特化，而低等动物再生过程存在天然的、适应性的细胞命运重编程过程。邓宏魁教授在报告中介绍其团队基于细胞可塑性，建立了突破遗传的化学重编程技术体系。化学重编程易于穿透细胞且处理可逆、易于标准化、不整合到基因、易于多靶点同时调控、时间可控和可精确调控。化学诱导多潜能干细胞(CiPS)技术利用单基因Oct4与小分子组合VC6T诱导多潜能干细胞，其中小分子组合VC6TF可替代Yamanaka四因子，DZNep激活Oct4的表达，促进重编程。CiPS不同于转基因重编程，历经全新的分子途径，更安全有效。

邓教授团队随后利用人体细胞，发现人体细胞具有更加稳定的表观遗传修饰状态和更低的可塑性，重编程难度更大。但低等动物去分化过程为体外克服重编程障碍提供了思路。化学小分子诱导人体细胞重编程为多潜能干细胞（hCiPS细胞）所经历阶段中，中间可塑性状态表现出细胞去分化特征。至此，化学重编程技术的独特优势显现：激活再生潜能。与传统编程技术不同，化学重编程过程中存在高度可塑性的中间态，类似于低等动物的损伤再生过程。此外研究发现JNK抑制剂JNKIN8对中间阶段诱导获得再生特性至关重要。化学重编程更加安全简单，无需进行转基因操作；易于标准化，有利于对接临床转化。

在此研究工作基础上，邓宏魁教授团队推出诱导hCiPSCs试剂盒与方案。hCiPS技术在生物医学领域具有极广阔的应用前景。在糖尿病非人灵长类模型中证明了hCiPSCs来源的胰岛移植治疗糖尿病的安全性和有效性。

互动环节，邓宏魁教授就Kit应用、诱导过程表观变化、筛药策略、伦理问题与师生们深入交流探讨。程涛所院长指出，邓宏魁教授的研究是基础研究与转化相结合成功范例，是将过去科幻思考转为现实的重要一步。

最后，刘德培院士为本场活动进行总结。他指出，研究分为研究三个层次：整体-组织器官-细胞。邓宏魁教授研究可以克服传统类器官缺陷，精确激活，控制准确。他赞赏邓宏魁教授深入浅出的报告，并从重大疾病共性机制角度提出解决问题方法；强调邓宏魁教授的研究是从基础探索、临床问题、到解决问题的创新链条，是面向世界科技前沿的深入探索。

今后，重大疾病共性机制研究全国重点实验室将坚持两个转化：临床医学问题转化为科学问题，分解研究，再转化应用于临床，最终促进降低重大疾病及多病共发的发病率，提高疾病治愈率，推动疾病“促防诊控治康”水平，满足国家重大战略需求。

*本文转自中国医学科学院基础研究所/北京协和医学院基础学院官方公众号“协和基础医学”

协和博新论坛简介

《协和博新论坛》（PUMC BroadInnovation Forum）是由基础所院主办的系列学术文化讲座，以“筑根基、促创新、济民生”为主题，主要邀请多学科领域内的专家主讲。